基因疗法有望助失明者恢复视力

美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细胞中的视蛋白为视锥蛋白。视网膜退化通常会伴随感光细胞死亡，但其他包括神经节细胞在内的细胞层在人完全失明后的几十年里仍可保持健康。眼科界此前认为，如果不移植整个感光细胞信号系统，视蛋白在视杆细胞和视锥细胞之外无法发挥作用，而美国加利福尼亚大学伯克利分校等机构的研究人员认为，所有视网膜细胞中都存在受体，视蛋白会自动连接到视网膜神经节细胞的信号系统。研究人员在灭活的腺相关病毒中植入了一种能识别绿光的受体——中波敏感视锥蛋白的基因。这种病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃体中。病毒携带基因进入通常对光不敏感的神经节细胞，使它们对光敏感，并能向大脑发送信号从而产生视觉。研究人员最初尝试了视紫红质，但视紫红质分辨速度太慢，无法识别图像和物体。随后他们尝试了反应速度更快的能识别绿光的中波敏感视锥蛋白，被植入这种蛋白基因的失明老鼠成功通过了人类视力标准测试。它们能像没有视力问题的老鼠一样轻松绕过障碍物，并在平板电脑上分辨变化范围超过千倍的运动和亮度。研究人员表示，这种通过灭活病毒传递基因的疗法，在3年内就可以在因视网膜退化而失明的人身上开展临床试验。理想的情况是使他们恢复足够的视力四处走动，并有可能恢复阅读或观看视频的能力。