Cell：重磅！中国科学家开发出有望根治成人恶性脑瘤的新疗法！

一项刊登在国际著名杂志Cell上的研究报告中，来自中国首都医科大学、北京天坛医院、香港科技大学等机构的科学家们通过研究在继发性胶质母细胞瘤的治疗上取得重大突破。文章中，研究人员首次绘制出了188例继发性胶质母细胞瘤的体细胞突变蓝图，同时研究者指出，大约14%的继发性胶质母细胞瘤患者都表现出了一种名为METex14的新型突变，该突变会使得肿瘤出现恶性生长，此前研究人员研究的样本量较少（通常不到20），因此其所得出的研究结果具有不确定性。这项研究中，研究人员鉴别出了一种名为PLB-1001的MET抑制剂分子，这种抑制剂能够透过血脑屏障，潜在选择性靶向作用继发性胶质母细胞瘤以及METex14突变。目前北京天坛医院已经获批进行PLB-1001的I期临床试验，而且研究人员所招募的研究对象都是那些携带突变或有继发性胶质母细胞瘤史并在适当年龄范围内。来自北京天坛医院的研究者Tao Jiang目前已经招募了大量中国神经胶质瘤患者进行基因组测序和临床试验，初期研究结果表明，PLB-1001能作为一种治疗继发性胶质母细胞瘤的安全疗法，尤其是针对机体携带特殊突变的患者，后期研究者还希望能够开发出针对继发性胶质母细胞瘤患者的新型组合性化疗手段。原始出处：Huimin Hu，Quanhua Mu，Zhaoshi Bao，et al. Mutational Landscape of Secondary Glioblastoma Guides MET-Targeted Trial in Brain Tumor, Cell (2018). DOI: 10.1016/j.cell.2018.09.038