线粒体基因治疗遗传病有一手

发布时间：2019-12-03 文章来源：

发布：tsg 发布时间：2018-10-10 来源：科学网

两项日前发表于《自然—医学》杂志的研究表明，两个更老的基因组编辑工具能减少患有线粒体疾病的小鼠体内的缺陷性mtDNA，从而抵消突变的影响。该原理循证结果或为研发首个线粒体疾病疗法开辟了道路。“这些发现不同凡响，甚至使在人类身上开展相关试验成为可能。”未参与上述工作的美国哥伦比亚大学欧文医疗中心线粒体生物学家Martin Picard表示。