色盲患者的福音：AAV5基因治疗被证实安全有效

发布时间：2019-12-03 文章来源：

发布：tsg 发布时间：2018-8-20 来源：生物通

以色列耶路撒冷希伯来大学的研究人员以CNGA3基因突变的大型动物作为模型，开展全色盲（achromatopsia）的治疗研究。他们利用AAV5载体来单次注射CNGA3基因治疗物。长期随访的结果表明，这种治疗方法是安全有效的。这篇题为“Six Years and Counting: Restoration of Photopic Retinal Function and Visual Behavior Following Gene Augmentation Therapy in a Sheep Model of CNGA3 Achromatopsia”的论文于近日发表在《Human Gene Therapy》杂志上。