发布：tsg 发布时间：2018-4-24 来源：生物通
Brigham和妇女医院（Brigham and Women's Hospital）、哈佛医学院在《New England Journal of Medicine》发表文章，基因治疗成功治愈了22例严重血液疾病患者。国际临床医生研究小组宣布，基因疗法对患有严重血液疾病，β地中海贫血的病人有效且安全。哈佛大学医学院的Philippe Leboulch是这项研究的领导者，该团队报道，仅需一次治疗，一种以慢球蛋白 BB305（LentiGlobin BB305）载体为基础的基因疗法就可减少或消除22名重型β地中海贫血患者输血需求。原文：Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia
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