近日刊登在Nature Medicine杂志上的一项研究报告中，来自美国凯斯西储大学（Case Western Reserve University）的研究人员通过研究发现，RNA结合蛋白或许会引发ALS疾病的进展。这项研究首次提出了一种新概念，即抑制TDP-43在线粒体中的集中固定或许就足以抑制TDP-43相关的神经变性疾病了，靶向作用线粒体中的TDP-43或许就可以帮助开发治疗ALS、额颞痴呆及其它TDP-43相关的神经变性疾病的新型疗法。如今研究者已经开发出了可以抑制TDP-43进入神经细胞线粒体中的小型蛋白，后期研究者还将通过更为深入的研究来探究这种小型蛋白的作用机制。
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