日本成功利用抗癫痫药治疗“渐冻人症”

发布时间：2016-07-20 文章来源：医学论坛网

日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻人症）发病原因上着手进行治疗的新型疗法。具体成果已于6月28日刊载在英国知名科学杂志《Scientific Reports》上。研究小组特别开发出拥有散发性ALS病征的条件性ADAR2基因敲除小鼠（AR2小鼠），连续90天对其进行抗癫痫药物Fycompa的投药，Fycompa具有抑制过度细胞内钙流入的功能，本次研究证实该药能够抑制运动神经元的神经功能缺损，进而抑制运动机能的下降。此外，该药还能够使肌萎缩侧索硬化的特殊TDP-43蛋白质细胞内的局部变异得到恢复。该效果在病征加重期的小鼠身上也得到了确认。