加拿大科学家开发出首个治疗亨廷顿舞蹈症药物

发布时间：2016-03-17 文章来源：生物谷

最近加拿大的研究者们找到了一类有希望的治疗手段。他们开发出一种名为"IONIS-HTTRx"的药物，该药物能够沉默导致亨廷顿发病的关键蛋白的表达。目前，在小鼠与猴子水平的试验中，该药物的有效性都得到了充分的验证。在小鼠模型中，服用药物一个月之后，动物的运动能力得到了显著的改善，两个月以后，运动障碍已经完全消失。在猴子实验中，初期治疗结果显示，大脑中亨廷顿蛋白表达量下调50%。