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发布时间：2024-04-01 文章来源：生物通
德克萨斯大学西南医学中心的研究人员开发的一种用于治疗罕见疾病巨轴突神经病(GAN)的基因疗法，在儿科患者中耐受性良好，并显示出明显的益处。发表在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上的一期临床试验结果.
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