终结11年“无声世界”！复旦团队领衔研究新突破，迎接耳聋基因治疗新时代

发布时间：2024-06-20 文章来源：MedSci 梅斯

复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的李华伟教授、舒易来教授、王武庆教授以及哈佛大学医学院陈正一教授合作团队在《自然-医学》（Nature Medicine）发表了基因疗法（AAV1-hOTOF）治疗双耳遗传性耳聋的临床研究结果，研究结果显示所有患儿（5例）双耳听力均得到恢复，言语感知和声源定位能力改善，且未引起剂量限制性毒性或严重不良事件。此研究结果为遗传性耳聋的双耳基因治疗提供了有效性和安全性证据。目前，该研究仍在进行中，将随访观察明确基因疗法的长期安全性和有效性。