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最新医学信息

David Liu发表新文章:论一次治疗纠正人肺囊性纤维化的有效性

发布时间:2024-07-12    文章来源:生物通


  麻省理工学院博德研究所(Broad Institute of MIT)、哈佛大学(Harvard)和爱荷华大学(University of Iowa)的研究人员已经开发出一种基因编辑方法,可以有效地纠正导致囊性纤维化的最常见突变,85%的患者都有这种突变。研究结果发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上,这种新方法精确而持久地纠正了人类肺细胞中的突变,将细胞功能恢复到与Trikafta相似的水平。该方法基于一种称为“prime编辑”的技术,该技术可以在基因组中插入、删除和替换多达数百个碱基对,并且几乎没有不需要的副产物。论文题名:Systematic optimization of prime editing for the efficient functional correction of CFTR F508del in human airway epithelial cells



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