《柳叶刀》：首次利用基因疗法恢复罕见遗传性失明

发布时间：2024-09-09 文章来源：生物通

罕见的遗传性失明Leber先天性黑朦I型，或LCA1，由佛罗里达大学科学家开发的基因疗法，在一项小型试验中，使大多数罕见的遗传性失明患者恢复了有用的视力。那些接受最高剂量基因治疗的人，他们的光敏感度提高了1万倍，能够在视力表上阅读更多的线条，并提高了他们在标准迷宫中的导航能力。该试验还测试了该疗法的安全性。副作用主要局限于轻微的手术并发症。基因疗法本身引起轻度炎症，用类固醇治疗。研究结果发表在9月5日的《柳叶刀》杂志上。