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基因治疗再陷困局:用于罕见脑部病的疗法被发现致癌

发布时间:2024-10-15    文章来源:


  Skysona是一款采用Lenti-D慢病毒载体的基因疗法,用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(cerebral ALD,cALD)的男孩的神经功能障碍进展,2022年美国食品药品监督管理局(FDA)批准。其说明书包含一个黑框警告:接受Skysona治疗的患者中已有人患血液系统恶性肿瘤,包括危及生命的骨髓增生异常综合征。这些癌症似乎是慢病毒载体整合到原癌基因中的结果。2024年发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)的一篇论文发现,使用Skysona的男孩中有10%后来患上了血癌。论文显示,接受Skysona治疗的67名患儿中,已有7名患儿不幸患上血癌,其中6名患儿被确诊为骨髓增生异常综合征,1名患儿被确诊为急性髓细胞白血病(AML)。研究人员推测,这些癌症病例可能与慢病毒载体有关。一种可能性是,添加到慢病毒中以驱动其携带的ABCD1高表达的强大“启动子增强子”DNA 序列使载体更有可能在ALD中开启癌症基因。


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