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《Science》基因疗法新技术——StitchR

发布时间:2024-11-19    文章来源:生物通


  发表在《Science》杂志上的一项来自切斯特大学RNA生物学中心的研究表明,在两种不同的肌肉萎缩症动物模型中,StitchR(“stitch RNA”的缩写)将大型治疗性肌肉蛋白的表达恢复到正常水平。StitchR能够表达Dysferlin蛋白和Dystrophin蛋白,前者在2B/R2型肢体带状肌营养不良患者中缺乏,而后者在Duchenne型肌营养不良患者中缺乏。

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