2024年美国心脏协会（AHA）年会最新科学进展（Late Breaking Science，LBS）专场公布了nex-z治疗ATTR心肌病的疗效数据，表明单剂量的nex-z治疗ATTR心肌病，与转甲状腺素蛋白水平快速、持久降低相关。该研究结果同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。相关论文： Marianna Fontana,Scott D. Solomon, Jessica Kachadourian, et al. CRISPR-Cas9 Gene Editing with Nexiguran Ziclumeran for ATTR Cardiomyopathy. November 16, 2024. DOI: 10.1056/NEJMoa2412309
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