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镰状细胞病碱基编辑疗法数据公布,仍需随访验证安全有效

发布时间:2024-12-12    文章来源:科学网


   碱基编辑明星公司Beam Therapeutics(BEAM.US)在美国血液学会(ASH)年会上宣布碱基编辑疗法BEAM-101治疗镰状细胞病(sickle cell disease,SCD)的I/II期临床试验的新数据:7名接受BEAM-101治疗的严重镰状细胞病患者胎儿血红蛋白表达超过60%,镰状血红蛋白表达不到40%——类似于没有患病的镰状特征携带者。所有7例患者的贫血均得到解决。参考文献:https://investors.beamtx.com/news-releases/news-release-details/beam-therapeutics-announces-new-data-beacon-phase-12-clinical

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