最近,开发了一种由大数据集指导的多阶段模型(知识库[KB]算法),用于改善AML的预后预测和定制治疗决策,包括造血干细胞移植(HSCT)。在本研究中,研究人员在ALFA-0702试验的656位60岁以下的AML患者中评估了KB指导在第一次完全缓解期(CR1)进行HSCT的表现。KB对总生存率(OS)的预测优于欧洲白血病网(ELN) 2017年风险分层的预测(C指数 68.9 vs 63.0)。在获得CR1的患者中,HSCT作为一个时间依赖性的协变量,被用于那些ELN2017风险分层较好和NPM1 MRD阴性的患者。采用KB模拟CR1期未进行HSCT的患者的5年生存期(KB评分),研究人员在一项类似的时间依赖分析中发现,在KB评分和HSCT之间存在显著的相互作用,只有在基于KB模拟的预后良好的患者中,CR1期进行HSCT才是有害的(KB评分≥40)。最后,研究人员将ELN 2017、NPM1 MRD和KB评分整合,将545名CR1期患者分成了278名(51.0%)HSCT候选人和267名(49.0%)单次化疗候选人。在时间依赖性和6个月里程碑分析中,HSCT可显著改善HSCT候选人的OS,虽然它同时可显著缩短单纯化疗候选人的OS。总而言之,将KB预测与ELN 2017和MRD相结合可能是优化年轻AML患者HSCT时机的一种有效方法。原始出处:Laurene Fenwarth, et al. A Personalized Approach to Guide Allogeneic Stem Cell Transplantation in Younger Adults with Acute Myeloid Leukemia. Blood. September 01, 2020.