全球首款基因编辑疗法公布长期数据

   由美国生物技术公司福泰制药（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.US）和瑞士药企CRISPR Therapeutics（CRSP.US）共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据，这些数据来自在临床试验中接受了Casgevy治疗的100多名患者，包括46名重度镰刀型细胞贫血病（SCD）患者，56名输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者，最长随访时间已经超过5年。Vertex此次公布的数据显示，在39名随访至少16个月、可评估的SCD患者中，36名在连续12个月内没有发生血管闭塞危象（VOCs），平均无VOC持续时间为27.9个月，最长为54.8个月，38人在12个月内未因VOCs住院。在52名随访至少16个月、可评估的TDT患者中，49人在连续12个月内无需输血且加权平均血红蛋白水平至少为9 g/dL，患者平均无需输血持续时间为31个月，最长为59.4个月。所有患者在随访期内均无须输血。参与试验的SCD和TDT患者都报告在身体、情感、社交/家庭和功能健康以及整体健康状况方面的持续改善，这些改善具有临床意义。此外，SCD和TDT患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的编辑水平随着时间的推移保持稳定，表明长期造血干细胞编辑成功。Casgevy的安全性概况与使用布司他芬进行髓细胞清除和自体造血干细胞移植的安全性一致。Vertex称，这些长期疗效结果与之前报告的主要和关键次要终点分析一致，该疗法继续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。