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发布时间：2024-11-13 文章来源：生物通
11月11日发表在Cell Stem Cell上的新数据为通过调节GATA1表达进行DBA的首次人体通用基因治疗试验提供了强有力的支持。值得注意的是，这是用单一载体治疗30种不同基因突变的首批例子之一。这种临床级载体已经准备好了，波士顿儿童医院研究小组希望下一步将其用于临床试验。
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