89%患者不再靠输血“续命”！《柳叶刀》：单次输注，多年有效，基因疗法有望治愈β地贫

  《柳叶刀》发表了改良优化的beti-cel基因疗法（使用BB305慢病毒载体转导的自体造血干祖细胞移植）治疗严重输血依赖型β地贫的疗效和安全性，结果显示其可使89%不同基因型的严重输血依赖型β地贫患者“摆脱”输血依赖，效果维持至少3年多，有望使患者血红蛋白水平接近正常，且无异基因自体造血干祖细胞（HSPC）移植风险和局限性，是这部分患者的潜在治疗选择。文章表示，这是作者团队所知的首个基于慢病毒载体的基因治疗输血依赖性β地中海贫血的3期研究，为严重β地贫患者提供了潜在的治疗选择。原文：Janet L Kwiatkowski, Mark C Walters, Suradej Hongeng, et al. Betibeglogene autotemcel gene therapy in patients with transfusion-dependent, severe genotype β-thalassaemia (HGB-212): a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, single-dose, phase 3 trial. November 08, 2024. The Lancet. DOI: 10.1016/S0140-6736(24)01884-1